SGMO

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섹터

섹터: 헬스케어

산업

산업: 생명과학 도구 및 서비스(Life Sciences Tools & Services)

영위사업

Sangamo Therapeutics, Inc.는 유전체 편집및 유전자 조절 기술을 이용하여 희귀질환, 혈액질환, 신경질환 등을 치료하는 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오테크놀로지 기업입니다. 주요 사업 영역은 다음과 같습니다:

유전자 치료제 개발: 파브리병, 혈우병 A 등을 대상으로 한 유전자 치료제 개발
유전체 편집 기술: 자체 개발한 Zinc Finger Nuclease (ZFN) 기술을 이용한 유전자 편집 치료제 개발
CAR-Treg 세포 치료제: 자가면역질환 및 장기이식 거부반응 예방을 위한 세포 치료제 개발
협력 연구 개발: 주요 제약사들과의 파트너십을 통한 공동 연구 및 기술 라이선싱

Sangamo는 Pfizer, Biogen, Novartis 등 글로벌 제약사들과 협력 관계를 맺고 있으며, 다양한 임상 단계의 파이프라인을 보유하고 있습니다.

핵심 경쟁력

독자적인 ZFN 기술: Sangamo의 핵심 기술인 Zinc Finger Nuclease는 정확하고 효율적인 유전자 편집을 가능하게 합니다. 이 기술은 다른 유전자 편집 도구에 비해 특이성이 높고 오프타겟 효과가 낮다는 장점이 있습니다.
다양한 치료 접근법: 유전자 치료, 세포 치료, 유전자 조절 등 다양한 접근법을 통해 여러 질환에 대한 치료제 개발이 가능합니다. 이는 회사의 파이프라인 다각화와 리스크 분산에 기여합니다.
강력한 지적재산권: ZFN 기술 및 그 응용에 대한 광범위한 특허 포트폴리오를 보유하고 있어, 기술적 우위를 유지하고 있습니다.
전략적 파트너십: Pfizer, Biogen, Novartis 등 글로벌 제약사들과의 협력을 통해 기술의 검증과 자금 확보, 그리고 상업화 경로를 확보하고 있습니다.
다양한 임상 파이프라인: 여러 질환 영역에 걸친 임상 단계 후보 물질을 보유하고 있어, 성공 가능성을 높이고 있습니다.

전방/후방산업

전방산업:

병원 및 의료기관: 유전자 치료제 및 세포 치료제 사용
- Mayo Clinic, Cleveland Clinic
제약 유통업체: 치료제 유통 및 공급
- McKesson Corporation(US, MCK), AmerisourceBergen(US, ABC)
보험회사: 치료제 보험 적용
- UnitedHealth Group(US, UNH), Anthem(US, ANTM)

후방산업:

생명공학 연구 기관: 기초 연구 및 기술 개발
- Broad Institute, Salk Institute
의약품 원료 공급업체: 치료제 생산을 위한 원료 공급
- Thermo Fisher Scientific(US, TMO), Lonza Group(CH, LONN)
임상시험 대행기관(CRO): 임상시험 설계 및 수행
- IQVIA Holdings(US, IQV), Charles River Laboratories(US, CRL)

밸류체인

연구 개발: 유전자 치료제 및 세포 치료제 개발
- Sangamo Therapeutics(US, SGMO), Editas Medicine(US, EDIT)
전임상 및 임상시험: 안전성 및 유효성 평가
- IQVIA Holdings(US, IQV), Parexel International(비상장)
제조 및 생산: GMP 기준 치료제 생산
- Lonza Group(CH, LONN), Catalent(US, CTLT)
규제 승인: FDA, EMA 등 규제기관 승인 획득
- Regulatory 컨설팅 기업들
마케팅 및 판매: 치료제 상업화 및 유통
- Pfizer(US, PFE), Novartis(CH, NVS)

주요제품

Giroctocogene fitelparvovec: 혈우병 A 치료제 (Pfizer와 공동 개발, 임상 3상)
Isaralgagene civaparvovec (ST-920): 파브리병 치료제 (임상 1/2상)
TX200: HLA-A2 불일치 신장 이식 거부반응 예방 CAR-Treg 세포 치료제 (임상 1/2상)
SAR445136: 겸상적혈구병 치료제 (Sanofi와 공동 개발, 임상 1/2상)

주요 고객

병원 및 의료기관
제약회사: Pfizer(US, PFE), Novartis(CH, NVS), Biogen(US, BIIB), Sanofi(FR, SNY)
연구기관 및 대학
정부 기관 및 보건 당국

주요 판매국가

현재 임상 단계 기업으로, 주로 미국에서 임상시험을 진행 중이며 글로벌 시장 진출을 목표로 하고 있습니다.

경쟁업체

Editas Medicine(US, EDIT): CRISPR 유전자 편집 기술 기반 치료제 개발
Intellia Therapeutics(US, NTLA): CRISPR/Cas9 기반 유전자 치료제 개발
CRISPR Therapeutics(US, CRSP): CRISPR 기술 기반 세포 및 유전자 치료제 개발
bluebird bio(US, BLUE): 유전자 및 세포 치료제 개발
Beam Therapeutics(US, BEAM): 염기 편집 기술 기반 유전자 치료제 개발

산업 내 글로벌 시장 점유율

정확한 시장 점유율 데이터는 제공되지 않았으나, Sangamo는 유전자 편집 및 유전자 치료 분야에서 주요 플레이어 중 하나로 인식되고 있습니다.

최근 3년 내 주요 이슈

Pfizer와 공동 개발 중인 혈우병 A 유전자 치료제 giroctocogene fitelparvovec의 임상 3상 결과 발표 (2024)
Genentech와 50백만 달러 규모의 신경퇴행성 질환 치료제 개발 계약 체결 (2024)
프랑스 연구 및 제조 시설 폐쇄 및 인력 감축 계획 발표 (2024)
파브리병 치료제 isaralgagene civaparvovec의 FDA 신속승인 경로 합의 (2023)
재무 상황 개선을 위한 구조조정 및 비용 절감 계획 실행 (2022-2023)

주요주주(지분율)

Wasatch Advisors LP (9.32%)
Vanguard Group Inc. (4.60%)
Renaissance Technologies LLC (2.33%)
BlackRock Advisors LLC (1.74%)
Biogen, Inc. (1.56%)

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